邁向終結被忽略疾病：昏睡病治療最新里程碑

被忽略疾病藥物研發組織（DNDi）與賽諾菲（Sanofi）共同研發用於昏睡病（Sleeping sickness）藥物 — Acoziborole Winthrop，以單次三錠方式進行治療，已獲歐洲藥品管理局（European Medicines Agency）正面評價。

• 根據第二/三期臨床試驗顯示，昏睡病中最常見感染布氏羅得西亞錐蟲（T.b. gambiense）患者，經18個月用藥後，無論是初期或末期患者其成功率達96%。
• 此治療採單次三錠的形式給藥，能提供更簡易的治療模式，扭轉原本長期、複雜的療法，支持世界衛生組織（WHO）於2030年前根除此疾病的目標。
• 賽諾菲將透過旗下慈善機構S基金會（Foundation S）將藥物捐贈給世界衛生組織。

歐洲藥品管理局（European Medicines Agency）的人類藥品使用委員會（CHMP）已給予Acoziborole Winthrop（acoziborole）正面評價。此藥物用於初期及末期布氏岡比亞錐蟲昏睡病治療，為單次口服藥劑，適用成人及12歲以上體重達40公斤青少年群體。

從高毒性的治療，到更安全、更簡單的口服藥物

透過歐盟全人醫藥計畫（EU Medicines for all，EU-M4all）程序取得CHMP的正面評價，表明該藥物符合歐盟藥物安全標準。此審查途徑匯集WHO的疾病專家與疾病流行地區監管單位共同參與，因應重大醫療未滿足地區的高優先藥物。此項決定將有助於剛果民主共和國（DRC）取得藥物監管許可，並為WHO修訂昏睡病治療指引奠定基礎。指引的更新，將有助於中非與西非其他流行地區取得此藥物的機會。

一旦這項由「被忽略疾病藥物研發組織」（Drugs for Neglected Diseases initiative，DNDi）與賽諾菲共同開發的藥品於疾病流行國家獲得許可，將對於現有療法帶來重大進展。目前療法需要服用10天口服藥物，或採合併注射療法治療末期個案。

DNDi執行長路易斯．皮薩羅（Luis Pizarro）醫生表示：

短短二十年間，我們從需要使用砷化合物^註1，且具有嚴重副作用的複雜療法；發展至今日，有望透過單次給藥、一日即可完成的安全療法治癒病者。這項進展證明科學協作所帶來的變革力量，也讓我們距離根除昏睡病—一個在過去一世紀奪走非洲數百萬人性命的疾病—更進一步。

備註1：砷化合物於1949年起，用於治療末期昏睡病患者，如：Melarsoprol。此類藥物雖能用於治療寄生蟲引起的昏睡病，但具有高度毒性，約有1-5%的治療死亡率，或5-10%腦病變產生。(USCDC，2024)

為何昏睡病會致命？

人類非洲錐蟲病（Human African trypanosomiasis），俗稱昏睡病，透過受感染的采采蠅（tsetse fly）叮咬傳播。若未接受治療，是種幾乎致命的疾病。疾病初期，人們會感到頭痛或發燒的症狀。末期，寄生蟲會穿過血腦障壁（blood-brain barrier）並侵入中樞神經系統，引發行為、認知與神經相關症狀，包含：癲癇發作、睡眠障礙、攻擊行為、意識混亂、極度嗜睡、抽搐，最終導致死亡。

DNDi與各國昏睡病防治計畫合作，於剛果民主共和國及幾內亞進行關鍵性的第二/三期臨床試驗；賽諾菲則協助推動藥物法規審查與上市申請程序。CHMP對於藥物持正面評價是根據夥伴提供的臨床與非臨床數據，指出其第二/三期臨床試驗具有療效與安全性的結果。發表於《柳葉刀感染病醫學期刊（The Lancet Infectious Disease medical journal）》，指出於疾病初期或末期患者中，經18個月用藥治療與追蹤，治療成功率達96%，且整體安全性表現良好。

艾瑞克．米亞（Erick Miaka）醫師，剛果民主共和國《國家昏睡病控制計畫》主任說：

Acoziborole的研發與今日取得的正面科學評價，是非洲主導科學研究的重大勝利；多虧非洲的醫師與研究團隊，在最遙遠、最難到達的非洲區域進行最尖端的藥物研究，讓這一切得以發生。

1998年，近4萬件布氏岡比亞錐蟲昏睡病個案被通報，另外估計仍有約30萬個案未被診斷。當時，末期患者唯一可用的治療方式，是注射具有嚴重副作用的砷化合物。經過二十年間對於新療法的持續投注，療法逐漸取得顯著的進展，包含：2009年的硝基呋喃妥因-依氟鳥氨酸合併療法（NECT）及2018年問世的首款口服藥劑非昔硝唑（fexinidazole）。2024年，全球通報個案數已降至600件以下。

賽諾菲企業副執行長奧黛麗．杜瓦爾（Audrey Duval）表示：

數十年來，賽諾菲在對抗昏睡病保持著堅定不移的承諾，與DNDi、世界衛生組織及其他夥伴並肩；共創公私立部門最長久亦最為成功的合作案之一。

以病人為優先，並在最需要的地方投入創新，我們攜手將個案數降至歷史新低。自2001年以來，達成降低98%個案數的斐然成績。Acoziborole將延續這項成就，也代表在2030年根除昏睡病的目標有了關鍵性的邁進。

賽諾菲將透過旗下慈善機構—Foundation S，將Acoziborole Winthrop贈與世界衛生組織；這項藥物將免費提供給需要的患者。此外，一項評估Acoziborole Winthrop是否適用於1至14歲孩童的研究，正於剛果民主共和國與幾內亞內執行。

關於DNDi的昏睡病計畫

Acoziborole Winthrop是DNDi 針對昏睡病藥物研發計畫中，所開發出的首款「單次口服」的新型化合藥物。

藥物的研發起點，是在安納卡製藥公司（Anacor Pharmaceuticals）化學資料庫中，發現一初始候選化合物；該公司於2016年被輝瑞收購。隨後，研究人員與賽尼科斯生技公司（Scynexis）及佩斯大學（Pace University），將候選化合物結構進行優化，將其選定為藥物開發候選物質，並於法國、英文及馬來西亞，完成第一期安全試驗。

Acoziborole Winthrop是一項最新的創新成果，來自DNDi、賽諾菲與多方夥伴超過二年的科學合作。早在2009年，研究團隊就發展出既有藥物組成的合併療法（NECT）。此療法具有高度療效與良好的安全性。

隨後，由賽諾菲與拜耳公同建立捐贈計畫，透過WHO向疾病流行國家提供免費的NECT治療，大幅改善患者可取得的治療選擇。

DNDi、賽諾菲與合作夥伴共開發的非昔硝唑（fexinidazole），於2018年問世，成為首個全口服布氏岡比亞錐蟲昏睡病的治療藥物。患者只需服用10天藥物進行治療，此療法已在所有昏睡病流行國家提供使用。

相較之下，Acoziborole Winthrop只需透過單次口服劑量便能完成療程，未來甚至可能不透過住院或接受居家服藥監督。這意味著它極具潛力成為，促進昏睡病終結的重要工具。

關於DNDi研發Acoziborole之藥物計畫

DNDi開發 acoziborole 計畫獲得德國聯邦研究、技術與太空部（BMFTR）KfW補助；BBVA基金會，「知識前沿發展合作獎」補助；荷蘭外交部（DGIS），荷蘭歐洲及發展中國家臨床試驗夥伴協會，由歐盟支持的「EDCTP2計畫」；全球健康 EDCTP3 及其成員；蓋茲基金會；國際無國界醫生組織；挪威發展合作署（Norad）、挪威外交部，作為挪威對EDCTP2的實物捐贈；瑞士發展與合作署（SDC）；瑞士教育、研究與創新國家秘書處（SERI）；斯塔夫羅斯．尼亞爾科斯基金會（Stavros Niarchos Foundation）；西班牙國際開發合作署（AECID）；英國國際發展部；以及其他私人基金會與個人的支持。

關於DNDi

被忽略疾病藥物研發組織（DNDi）是一個由非營利醫學研究組織，致力於發現、研發並提供安全、有效且可負擔的治療方式給被忽視群體。DNDi正在進行發展的疾病用藥包含：昏睡病、利什曼病、查加斯病、河盲症、足菌病、登革熱、兒童愛滋病、隱球菌腦膜炎及C型肝炎。其研究重點為兒童健康、性別平等及性別回應研究，並包含受到氣候變遷影響的疾病。自2003年成立以來，DNDi與全球各界公私立夥伴協作，已為六個致命性疾病帶來新的治療方式，拯救數百萬的生命。Acoziborole將會是DNDi帶來的第14項全新治療方案。

無國界醫生與DNDi

無國界醫生（Médecins Sans Frontières, MSF）自1971年成立以來，於國際間提供緊急醫療援助，同時將第一線所見的人道苦難對外發聲。在各地行動中，我們看見每年有數百萬人因身處偏遠或貧困地區，無法取得挽救生命的藥物；亦有部分疾病因缺乏市場誘因，使相關藥物研發難以持續，使患者逐漸成為被忽略的脆弱群體。

為扭轉此一困境，改善當時醫藥資源分配失衡的問題，MSF於1999年獲得諾貝爾和平獎（Nobel Peace Prize）後，將部分獎金用於探索一種全新、替代性的非營利藥物研發模式，為長期被忽略的群體進行藥物開發。

2003年，在世界衛生組織熱帶疾病研究與培訓特別計畫（WHO Special Programme for Research and Training in Tropical Diseases, WHO/TDR）的參與下，無國界醫生與多個研究機構攜手成立「被忽略疾病藥物研發組織（Drugs for Neglected Diseases initiative, DNDi）」。創始夥伴包含：印度醫學研究理事會（Indian Council of Medical Research, ICMR）、巴西奧斯瓦爾多．克魯茲基金會（Oswaldo Cruz Foundation）、肯亞醫學研究所（Kenya Medical Research Institute, KEMRI）、馬來西亞衛生部（Malaysian Ministry of Health）以及法國巴斯德研究院（Institut Pasteur）。

如今，我們持續為被忽略的疾病與人群努力，致力於發展安全、有效且可負擔的藥物。直到2025年，DNDi已推動約40個研發專案與16項臨床試驗，為全球脆弱群體尋找更好的疾病治療解方。